第�U相臨床試験（探索的臨床試験）で行われる臨床試験の試験デザインの１つです。

→ 第�U相試験

パイロット試験の結果に基づき、適切な用量・用法を設定するために行われます。

→ 用量

→ 用法

→ パイロット試験

「用量反応試験」とも呼ばれます。

この試験では、承認申請の効能・効果が期待される適応疾患患者を対象として、主に二重盲検法を用いて、低量・中量・高量の２〜３種類の用量の被験薬で、時にはプラセボを対照薬に含め、比較試験を行います。

この結果から、被験薬の用法・用量・至適用量幅が設定され、第�V相試験（検証的臨床試験）で検証されることになります。

→ 第�V相試験

なお、この試験では、パイロット試験と同様に被験薬を反復して投与する試験法（反復投与法）が用いられます。

→ 反復投与試験

用量設定試験が盲検化されて実施される場合には、他のランダム化・盲検化試験デザインと同様、被験者と治験実施医師のバイアスを最小にすることができます。

また、一部の患者や治験実施医師における盲検性を破るような薬理効果を薬剤が有する場合、プラセボ対照試験よりも用量反応試験の方が盲検性を維持することが容易であると考えられます。

用量設定試験にプラセボ（ゼロ用量）群を含めることには、いくつかの利点があります。

�@ 「全ての用量が同程度の効果を示し、従って全ての用量が等しく有効なのか又は等しく無効なのかを評価することができずに、解釈不能となってしまう試験」を避けることができる。

�A プラセボ群が置かれていることにより、薬理作用に基づく治療の総効果を推定することができる。

ただし、各用量群の被験者数が比較的小さい場合には、推定値はそれほど正確ではないかもしれない。

�B 薬剤とプラセボの差は一般に用量間の差よりも大きいので、プラセボの使用により、より少ない被験者数で試験を実施することができる。