薬効成分を含まない「プラセボ」（偽薬）を対照群として実施される比較試験。

「プラセボ対照比較試験」ともいいます。

プラセボ対照試験では、被験者は、

「被験薬」（試験で調べたい薬剤）
を投与される群（グループ）

「プラセボ」（偽薬）を投与される
群（グループ）、

のいずれかに、
通常はランダムに割り付けられます。

被験者を恣意的に特定の治療群に割り付けてしまうというバイアス（偏り）をなくすためです。

→ 被験薬

→ 割付け

→ ランダム化（無作為化）

→ ランダム化比較試験（RCT）

なお、「プラセボ」とは、
色、重さ、サイズ、味及び匂い
といった物理的特性を
可能な限り「被験薬」に似せた、
薬効成分を含まない「ダミー」の薬剤です。

→ プラセボ

割り付けられたのが（投与されたのが）プラセボであることが、被験者や担当医師に分かってしまうと、バイアス（偏り）が発生して、試験結果に影響を及ぼします。

そこで、プラセボ対照試験は、通常は、
二重盲検下で（二重盲検試験によって）実施されます。

→ 二重盲検法（ダブルブラインド法）

→ 二重盲検試験（ダブルブラインドテスト）

「プラシーボ効果」をなくすために、被験者に投与されるのが「プラセボ」か「被験薬」か「実薬」であるかを明らかにしてしまったら、今度は「期待効果」が「被験薬」や「実薬」のほうに、偏って起きてしまいます。

「プラシーボ効果」をなくそうとすることは、比較臨床試験を無意味にしてしまうので、現実的ではありません。

ならば、「被験薬」「実薬」にも「プラシーボ効果」が同じ程度だけ起きるようにする、
という方法しか残されていません。

プラシーボ効果をなくすのではなく、二重盲検と無作為化（ランダム化）によって、プラシーボ効果を管理・コントロールする。

それが、プラセボ対照試験の基本的な考え方なのです。

「プラセボ」は、外観・味・臭いその他の物理的特徴において、「被験薬」や「実薬」と識別不可能に製剤できます。

それができるのは、薬効成分が含まれていないからです。

薬効成分を含む「実薬」には決してできないことです。

「二重盲検」は、「プラセボ」を使うからこそ可能になるのです。

この単純な真実に、意外と多くの人が気づいていません。

「プラセボ」という不活性な治療を受ける群を試験に組み込むことにより、
「実際のまたは見かけの疾病の進行に対する被験薬の薬理作用以外の全ての潜在的な影響」をコントロールできます。

例えば、

● 自然変動
　　（疾病の自然経過、平均への回帰）

● 被験者・治験実施医師の期待

● 試験に参加していることによる効果

● 他の治療の使用

● 診断・評価の主観的要素等

などです。

つまり、これらの影響については、「被験薬群」も「プラセボ群」も、同じように受けているわけです。

したがって、「被験薬群」と「プラセボ群」のデータの違い（差）は、純粋に、「被験薬の薬理作用」によるもの、と考えることができるということです。

試験によっては、被験薬の複数用量を調べたり、 実薬対照薬とプラセボの両方を含むこともあります。

このような場合、治験実施医師にとっては、全ての治験薬の見かけを同じにしようとするのではなく、複数の種類のプラセボ（「ダブルダミー」）を用います。

その方がはるかに容易であるからです。

ダブルダミーは、臨床試験においては、良く使われる手法です。

→ ダブルダミー

プラセボ対照試験にも
様々なデザインがあります。

● 並行群間比較デザイン

● クロスオーバーデザイン

● 実薬群での固定単一用量又は用量調節をした試験デザイン

● 複数の固定用量による比較試験デザイン

などがあります。

→ 並行群間比較試験

→ クロスオーバー比較試験

なお、
プラセボを含む試験が全て
「プラセボ対照試験」
というわけではない
ということに注意する必要があります。

例えば、
実薬対照試験では盲検性を容易にするために、各薬剤に対応するプラセボ（ダブルダミー）を用いる場合があります。

しかし、これはあくまでも
「実薬対照試験」であり、
「プラセボ対照試験」ではありません。

→ 実薬対照試験

→ ダブルダミー

「プラセボ対照試験」とは、あくまでも、
プラセボによる治療が被験薬による治療と比較される試験のことを言います。

プラセボ対照群を使用することが、必ずしも「プラセボ対照群が治療を受けない」ということを意味するとは限りません。

プラセボ対照試験の中には、一般的な標準治療に、「新しい治療」または「プラセボ」を上乗せして、結果を比較するという、「上乗せ試験」があるからです。

→ 上乗せ試験