製薬企業が、開発した治療効果のある薬物を「医薬品」（薬）として病院等の医療施設で使ってもらったり、薬局で販売してもらうためには、厚生労働省から製造販売の承認を得なければなりません。

そして、「医薬品」の製造販売の承認を得るためには、その「有効性」と「安全性」を科学的に証明することが義務づけられています。

国としては、重大な副作用が発現する危険な薬や、あまり効かない薬の製造販売を認める訳にはいかないからです。

では、医薬品候補薬物の有効性と安全性を科学的に証明するには、どうすれば良いのでしょう？

マウスや猿などを使った動物実験によって、有効性・安全性は、ある程度確かめられます。

しかし、人間と動物とでは、化学物質の作用の仕方・効き方が異なるため、有効性・安全性にも違いが出てきます。

やはり、新薬候補物質を実際に患者や健康な人に投与することによってしか、人体における有効性・安全性を調べる方法がないのです。

もし、「人間」で有効性・安全性を確かめられずに、新薬候補物質や新しい治療法が世の中に出て使われた場合、予期されなかった副作用が発生して多くの人に被害をもたらし、最悪な場合は、死に至らしめることになります。

また、実は全く効かない、あるいは、ほとんど効かない薬が投与されることにより、無駄なお金を出費することになるだけでなく、有効な治療を受ける機会を奪われ、結局、病気を悪化させることにもなりかねません。

ですから、世に出る前に

�@ まず、
　　健康な人が被験者となり、
　　被験薬を投与することによって、
　　安全性に問題がないか？
　　投与したらどんなふうに
　　吸収され、代謝されるか、
　　などについて確かめる。

�A 次に、
　　患者が被験者となって、
　　被験薬を投与することによって、
　　有効性（効果）があるのか？
　　副作用は無いのか？
　　などについて、慎重に確認する。

というステップ（治験）が必要なのです。

●「安全性」
　　（副作用の有無、
　　　副作用の種類、程度、発現条件など）

●「有効性」
　　（効果の有無、程度、
　　　最適な投与量・投与方法など）

そして、「治験」の結果、
「有効性」があること、
「安全性」に大きな問題がないこと、
が科学的に証明されて、
初めて「医薬品」として、
製造と販売が許されるのです。

2000年代から、動物愛護の考え方から、動物実験を生物組織実験などに置き換える動きが、欧米などを中心に顕著に見られます。

日本でも化粧品会社などで、動物実験をやめる企業が増えてきました。

バイオテクノロジーや遺伝子工学の発達によって、生体と同等の培養した組織で反応・効果を確かめたり、遺伝子データベースから副作用の発現の可能性を予測することもできるようになってきました。

しかし、だからといって、生体における試験をまったくなくすことはできません。

ということは、ますます、人間による試験、
つまり治験（健常者向けの治験を含む）が重要になってくる訳です。