薬物（治験薬等）の性質の検証を目的として実施する試験。

もう少し具体的に説明するなら、

事前に設定した仮説を検証したり、疑問点を検討したりするために実施する試験。

「検証的臨床試験」
「仮説検証試験」
とも言います。

治験の第�V相臨床試験に代表されるタイプの試験です。

治験の場合は、
「検証的治験」または
「仮説検証治験」と言います。

→ 第�V相試験

多数の患者を対象とすることにより、
「探索的試験」よりも実際の臨床に近い状態で、

薬物（治験薬等）の
�@ 有効性、安全性
�A 適応疾患における用法・用量
�B 副作用、他剤との相互作用

などを既存薬やプラセボとの薬効比較により、精密かつ客観的に評価・検証します。

→ 探索的試験（探索的治験）

具体的には、
一般臨床試験（オープン試験）や、
プラセボ及び既存薬（実薬）、
時には複数用量の治験薬を用いた
二重盲検によるランダム化比較試験
が行われます。

→ オープン試験（非盲検試験）

→ プラセボ対照試験

→ 実薬（既存薬）

→ 被験薬

→ 治験薬

→ 二重盲検比較試験（DBT）

→ ランダム化比較試験（RCT）

検証的治験は、
薬物（医薬品候補）の有効性と安全性、すなわち、治療上の利益を検証（証明及び確認）して、医薬品としての使用価値を評価するために実施されます。

薬事行政的な側面から言えば、
検証的治験は、
医薬品申請の論拠とする安全性及び（または）有効性の確固たる証拠を得るために実施されます。