医師あるいは医療機関主導で、企画され実施される臨床試験のこと。

医師主導治験では、医師が、ある薬が日本でも必要だと判断した場合、製薬企業から薬（治験薬）の提供を受けて、自ら治験を実施します。

そのデータをもとに、製薬企業が承認申請を行います。

２００２年の薬事法改正に伴って、２００３年７月から医師・医療機関主体の臨床研究
（医師主導治験） が治験対象に加わることになりました。

海外では治療に有効だと認められながら
国内で承認されていない薬は少なくありません。

特に抗がん剤や小児薬、希少疾病で多く見られます。

製薬企業は、これらの疾病に対する臨床試験（治験）の実施について、コスト面・リスク面から消極的であることが主な理由とされています。

また、医薬品として有望ではあっても、想定され治療法の新規性が高すぎるために、製薬企業の創薬対象範囲に含まれない場合も多いのです。

治験コストなど、医薬品の開発費用に見合うだけの市場性がなければ、製薬企業は治験をしようとは思いません。

企業が利益を目的に活動する以上、やむを得ない経営判断ではあります。

そこで、

�@ 医療的、社会的にその必要性を認められながら、製薬企業が手がけようとしない医薬品等の治験を、

�A 医師が主体になって実施し、

�B 製薬企業のコスト負担及び開発リスクを軽減、あるいは、完全に肩代わりして、

�C 承認にまで結びつけ、

�D 医薬品を医療の現場に届けること

これこそが、医師主導治験の目的であるといえます。

医師主導治験は、具体的には以下のような、医師及び医療機関が主体の高度な臨床研究を指します。

�@ 先端医療研究

�A 小児用医薬品、
　　難病治療薬（希少疾病治療薬）など
　　必要性が高いものの、
　　不採算などを理由に
　　企業が手を出さない分野
　　の新薬開発

�B 国内未承認の海外医薬品の治験

�C 適応外使用研究

　　既存薬に対し、
　　新しい適応症（効能追加）の探求、
　　新しい用法・容量の探求

→ 適応外使用

これらの臨床試験によって、国民に必要な新薬の開発が促進されることを目指しています。