従来はタンパク質にしかできないとされていた発生・分化等の重要な生命現象に直接関与するRNA。

タンパク質の合成に関与する「メッセンジャーRNA」（mRNA：messenger RNA）や、「トランスファーRNA」（ｔRNA：transfer RNA）とは異なり、それ自身が発生・分化等の重要な生命現象に関与するタイプのRNA。

「リボザイム」（ribozyme）と総称されることもあります。

※RNAとは、「ribonucleic acid」の略で、日本語では「リボ核酸」のこと。

ポストゲノムにおいては、機能性高分子の主役はタンパク質とされ、タンパク質に対する研究が主流になっていました。

しかし、細胞内には、タンパク質をコードしない、「非コードRNA」（ncRNA：non-coding RNA）が大量に存在し、これらが機能性高分子として振る舞い、細胞や生命現象において、重要な働きをすることが分かってきました。

「機能性RNA」は、遺伝子の発現制御、
細胞の分化誘導、タンパク質翻訳調節など、生物の発生・分化段階で機能するものが多く、創薬ターゲットの探索や疾患メカニズムの解明などの創薬分野や再生医療への応用につながると期待されてます。