治療行為の意義を評価するための評価項目のこと。

より具体的には、

● 薬物動態パラメーター
● 薬力学的評価指標
● 有効性及び安全性に関連する医薬品の効果

を評価するために選択された反応変数。

エンドポイントは、「治験の目的に合ったもの」で、なおかつ、「できるだけ客観的な方法で評価できる項目」が望ましいとされます。

また、エンドポイントとその解析方法は、「治験実施計画書」にあらかじめ定めておくことになっています。

治験の結果が出てから、エンドポイントを変えることがあってはならないからです。

→ 治験実施計画書

臨床試験における治療行為に対して、
本来求めたい評価項目とは、

● 死亡率
● 疾患の発症率
● QOLの変化
● 副作用の発現

などです。

そのため、これらの評価項目は、「真のエンドポイント」（true endpoint）と呼ばれています。

残念ながら、真のエンドポイントを短期間で観察評価することは困難です。

そこで、一般に治験においては、
短期間で評価できる暫定的なエンドポイント「サロゲートエンドポイント」
（surrogate endpoint）、
が採用されます。

「代用エンドポイント」と呼ぶこともあります。

代表的なサロゲートエンドポイントは、
血圧、血糖値、腫瘍サイズなどです。

サロゲートエンドポイントは、臨床上重要な結果に関連づけることを意図していますが、それ自体が臨床上のベネフィットを測るものではありません。

サロゲートエンドポイントによって、十分合理的に臨床上の結果を予測しうる場合または臨床上の結果を予測しうることがよく知られている場合には、プライマリーエンドポイントとして用いることができます。

「プライマリーエンドポイント」は、
臨床的及び生物学的に意味のある効果を反映する項目であり、
薬理学的にも裏付けられた客観的評価が可能な項目です。

通常、試験の主要な目的に基づいて選択されます。

一方、
「セカンダリーエンドポイント」は、
医薬品のその他の効果を評価するための項目であり、
プライマリーエンドポイントに関連していることもあれば、関連していないこともあります。