正常な細胞に対しても攻撃（作用）する従来型の化学療法薬とは異なり、特定の細胞にのみ選択的に攻撃（作用）する新しいタイプの治療薬。

略して、「分子標的薬」とも呼ばれます。

「分子標的治療薬」は、特に、抗がん剤の分野で有望とされています。

従来の抗がん剤投与で発現する、正常な細胞をも攻撃してしまうことによる重篤な副作用を防げるからです。

実際、分子標的治療薬は、抗がん剤の研究分野で発達してきた経緯があります。

正常な細胞が癌化して無秩序に分裂・増殖していく仕組みを解明するための研究が日々世界中で行われています。

癌の増殖にどのような因子やたんぱく質が関係しているかについて様々な知見が得られて来ています。

それを医薬品に応用したのが「分子標的治療薬」なのです。

「分子標的治療薬」は、抗がん剤に限らず、今後、「抗体医薬」と共に最も発展する医薬品分野であるとして、期待されています。

→ 抗体医薬

もっとも、分子標的治療薬は、けっして万能ではありません。

他の医薬品と併用すると効果が高くなる」という報告もあります。

分子標的治療薬の代表的医薬品

・ノバルティスファーマ
　「グリベック」（慢性骨髄性白血病）

・ロシュ
　「ハーセプチン」（乳がん）

・アストラゼネカ
　「イレッサ」（非小細胞肺がん）