薬物や化学物質に対して副作用が生じる原因を、今までに副作用が生じた時の情報をもとに、ゲノムベース（遺伝子レベル）で調べる研究であり、毒性評価法です。

言い換えれば、トキシコゲノミクスは、医薬品候補化合物などの毒性や副作用を迅速かつ効率的に予測するための基盤技術でもあります。

通常、副作用はごく稀にしか発生しません。（たくさん発生したら、それこそ困ったものですが。。。）

そのため、副作用の研究を行おうとにも、
症例が集まらず研究を断念せざるを得ない場合が多いのが現状です。

このことが副作用の予測研究を遅らせている最大の原因だと言われています。

そこで、毒性・副作用の予測には次のような手法が行われるようになりました。

（１）既存の薬剤に関する、副作用と発現遺伝子群のデータベース化

副作用が発症した過去の薬剤について、動物の組織やヒトの組織に薬剤を作用させることによって、副作用が発症する時に、どのような遺伝子群が発現するのかを発現パターンとして調べておき、副作用の症状や発現状況によって分類して、データベース化する。

（２）候補物質によって発現する遺伝子の発現パターンの把握

新規医薬品の候補物質について、動物の組織やヒトの組織に薬剤を作用させて、それによって発言する遺伝子の発現パターンを調べます。

（３）データベースとの照合

データベースの遺伝子発現パターンと比較照合することにより、副作用発現を予測することができます。

このような手順で行われる、毒性・副作用についての予測手法を、「トキシコゲノミクス」と言います

現在、トキシコゲノミクスの手法を用いて、
「医薬品安全性予測システム」
（医薬品候補化合物に強い毒性や副作用などがあるかどうかをチェックするデータベース等）
を構築することによって、
前臨床試験や臨床試験を開始する前に、医薬品の安全性を予測することが可能になります。

製薬企業においては、前臨床試験や臨床試験の途中で、副作用などによって医薬品研究開発を中断するといったリスクを回避できるというメリットがあり、医薬品開発における「開発費・時間・人的資源の効率化」が期待できます。

それは同時に、医薬品価格の上昇を抑え、国全体の医療費削減につながります。