オーファンドラッグ(Orphan Drug)

医療上の必要性は高いが、
薬を必要とする患者数が少ない病気に使う医薬品のこと。

訳して「希少疾病用医薬品」と言います。

法的には(薬事法では)
対象患者が5万人以下の、稀な疾患に用いる医薬品
のことを言います。

1.「オーファンドラッグ」の名前の由来

  本来、「オーファン」とは
  面倒をみる親や親戚がいない、
  誰も引き取り手のいない
  「孤児」「みなし子」
  を意味する単語(英語)ですが、

  「稀な疾患」を治療する医薬品は
  発病原因の究明が進んでいないために開発リスクが高く、
  発売しても患者が少ないことから利益も見込めず、
  採算に合わない為、
  製薬企業は開発したがりません。

  どの製薬企業も開発したがらない
  「稀な疾患に対して用いる薬」を
  「オーファンドラッグ」
  と呼ぶようになりました。

2.「オーファンドラッグ」の必要性と優遇処置

  本来、医薬品開発は、
  20万人位の患者がいないと儲からない(利益が出ない)
  と言われています。
  それだけ、新薬の研究開発に莫大なお金がかかるからです。

  しかし、それでは、
  「稀な疾患」を持つ患者はいつまでたっても
  疾患を治すことができず、
  苦しみ続けることになってしまいます。

  そこで、政府は人道的な視点から、
  「希少疾病用医薬品」を開発した企業には、
  特典を与えることによって、
  「希少疾病用医薬品」の開発を奨励することにしました。

  「希少疾病用医薬品」開発優遇措置は次の通りです。

 (1) 他の医薬品に優先して審査を受けられる。

 (2) 再審査期間を6〜10年に延長することができる。
    (本来は、4〜6年)
    (この間は、市場の独占権が与えられると考えて良い。)
    (医療用具の場合は、最長7年まで延長可)

 (3) 薬価の面で、「画期性加算」「市場性加算」の対象となる。 

 (4) 国から助成金を受けられる。

 (5) 税制上の優遇措置を受けられる
    (助成金の対象となる期間の試験研究費の6%控除)

  しかし、米国では、試験研究費50%を控除していることから、
  日本では、製薬企業にとっては、
  「希少疾病用医薬品」開発のメリットは少ないと言えるでしょう。

  事実、日本の製薬企業に比べて、
  欧米の製薬企業の方が
  「希少疾病用医薬品」の開発に積極的で、
  海外で安く開発した「「希少疾病用医薬品」を
  日本へ持ち込む事例が増えています。

  これは、日・米・EU間で取り決め中のICHガイドライン
  とも連動した動きと言えるでしょう。

  詳しくは、→ ICHガイドライン

  なお、薬事法における規定では、
  「希少疾病用医薬品」だけでなく、
  「希少疾病用医療用具」についても
  同様に特典が与えられています。

3.厚生省の指定を受けるには

  オーファンドラッグとして、
  厚生労働省から指定を受けるには

  以下の基準を満たす必要があります。

 (1) 我が国において
    患者数5万人未満重篤な疾病が対象であること

  → つまり、患者数が5万人未満の珍しい疾患であっても、
     人命に関わらない程度の中度・軽度の疾患であれば、
     オーファンドラッグとしては認められません。

  → また、「我が国」において患者が5万人未満であることが
    要求されます。海外では患者が少ない疾患であっても、
    日本では患者が多い(5万人以上の)疾患であれば、
    オーファンドラッグとしては認められません。

 (2) 医療上、特にその必要性が高いこと
    (代替する適切な医薬品等または治療方法がない、
    もしくは既存の医薬品と比較して
    著しく高い有効性又は安全性が期待されること)

  → つまり、患者数が5万人未満の重篤な疾病が対象であっても、
     その医薬品自体の有効性(効果)が低かったり、
     重篤な副作用が出現するなど安全性に問題があれば、
     オーファンドラッグとしては認められません。

 (3) 開発の可能性が高いこと
    (その医薬品を使用する理論的根拠があり
    開発計画が妥当であると認められること)

関連リンク:

→ 希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)リンク集

参考文献:

  FDA巨大化と近代化への道(石原昭夫/薬事日報社)

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