遺伝子治療(gene therapy /gene-repair therapy)

遺伝子療法ともいいます。

疾病の治療を目的として
遺伝子又は遺伝子を導入した細胞を
人の体内に投与すること。
(遺伝子治療臨床研究に関する指針より)

病気の原因となっている「異常な遺伝子」を同定し、
代わりに人工的に作った「正常な遺伝子」と置き換えたり、
欠けている「正常な遺伝子」を細胞内に補充することにより、
細胞本来の機能を回復させることによって
病気の治療を行う方法。

正常な遺伝子を細胞内に入れるためには、
「運び手」(ベクター)が必要であり、
従来は、
ベクターとして無害化したウイルスを使う方法
が用いられて来ました。
しかし、
副作用が強い、
生産性が低い、
局所投与に限定される
などの欠点が指摘されていました。

最近は、より 安全性及び活性の高い方法として、
リポソームと呼ばれる特殊な脂質カプセルを使う技術
が各国で開発され実用化に向けて取り組まれています。

1990年、米国立衛生研究所で
世界で初めてヒトに対する遺伝子治療が行われました。 ADA欠損症患者に対して正常ADA産生遺伝子の投与が
行われました。

ADA欠損症のように、
体に不可欠な酵素を生産する遺伝子に先天的に異常がある
ような疾患(先天性代謝異常症)では
正常な遺伝子を投与して酵素を補充するだけで
治療効果が得られやすいため
遺伝子治療の良い適応と考えられています。

しかし、最近では、
悪性腫瘍(癌)が、
遺伝子治療の対象として最も盛んに研究されています。
癌の発生にも遺伝子の異常が深く関わっていいることが
解明されてきた為です。
発癌の原因となっている「異常な遺伝子」の代わりに
「『正常な遺伝子」を癌細胞内に投与することによって、
癌の増殖を抑制することが可能で、
今後の癌治療の切り札として期待されています。

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