ゲノム創薬(genome medicine)

Genome(ゲノム)とは、
gene(遺伝子)とome(ラテン語で「全体」の意)
を合成して作られた言葉で、
ある生物がもつ遺伝情報の全体として定義
されています。
具体的には、
染色体の全体(正確には半数体の染色体の全体)
に含まれる遺伝情報全体です。

ゲノム創薬は、
コンピューター解析等によって得られた
ヒトゲノム情報をもとに、
病気や病態に効果を示す新しい医薬品を
論理的に研究開発しようとする
新しい創薬手法のことです。

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遺伝子の個人差とゲノム創薬

ゲノム創薬では、
疾患や体質の原因となる遺伝子を突き止め、
その遺伝子が作るたんぱく質などを
創薬の標的にするのが特徴です。

同じものを同じ量食べても、
太りやすい人と太りにくい人がいます。
同じような生活をしていても、
風邪をひきやすい人もいれば
ひきにくい人もいます。

薬についても同様のことが言えて、
同じ薬を飲んでも、
効き目の強く出る人もいれば、
効き目が弱い人もいます。
副作用が出る人もいれば、出ない人もいます。

「体質」と一言で言ってしまえばそれまでですが、
これらはすべて、
その人の遺伝情報の違いによって現れた特性なのです。

人間一人ひとりが
微妙に異なるDNA配列を持つことから、
そのわずかな乱れや差異を読みとり解析し、
それがもたらす体質や病気発症へのメカニズムを
解明し、
ヒトゲノム情報を応用した画期的な薬を作り出そう
というアプローチが「ゲノム創薬」なのです。

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ゲノム創薬がもたらすもの

ゲノム創薬では、
経験則や新たな医学的発見を背景に、
膨大な数の化合物を合成し、検査し、
選択(スクリーニング)していくという
過去のこれまでの手法に比べて、

医薬品の候補物質として、
有効な作用のある化合物を見つけることができる確率が
飛躍的に向上することが期待されます。

また、従来のアプローチでは見出す事の出来なかった、
新たなメカニズムを持つ
画期的な医薬品の登場する可能性

大きな期待が寄せられています。

具体的な方法としては、
DNAチップやバイオインフォマティクスを活用して、
疾患関連遺伝子の発症メカニズムを突き止めます。
どの遺伝子が原因で発症するかが分かれば、
その遺伝子によって作られる物質または、
本来の正常な遺伝子によって作られるはずの物質
を制御することにより、治療を行うことができます。

疾患のメカニズムを特定してから、
新薬候補物質を探索していくゲノム創薬は、
従来の偶然に頼るスクリーニング方法に比べて、
遥かに効果的かつ、確実な探索法である為、
多くの製薬メーカーが注目し、取り組んでいます。

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〈 関連用語 〉

→ プロテオーム創薬
→ 遺伝子

→ ファーマコゲノミクス(薬理ゲノミクス)
→ トキシコゲノミクス
→ オーダーメード医療(テーラーメード医療) 

→ バイオインフォマティクス 
→ ポストゲノム 
→ SNPs(スニップ) 

→ リード化合物 
→ ランダムスクリーニング、ヒット化合物 
→ ターゲット・オリエンテッド・スクリーニング
→ コンビナトリアル・ケミストリー 
→ ハイスループット・スクリーニング 
→ ドラッグデザイン

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