新しい発想で作られた画期的新薬（ピカ新）で、なおかつ、その対象疾患領域でダントツの売り上げを誇る医薬品。

金額的には、通常、世界的な年間売り上げにおいて、「ピーク時の売り上げが５億ドル以上の医薬品」を「ブロックバスター」と呼ぶそうです。
（ボストン・コンサルティング・グループによる定義より）

また、「ピーク時の売り上げが１０億ドル以上」（日本では、売上げ１０００億円以上）
の医薬品を「ブロックバスター」と定義する場合もあります。

かつて、世界的な大ブームを引き起こした、ED治療薬のバイアグラなどもブロックバスターです。

現在、製薬企業の多くは、大型製品からの利益に依存しているのが実情です。

1991年における、ブロックバスターが全医薬品に占める割合は、金額ベースでわずか６％に過ぎませんでした。

しかし、10年後の2001年には、そのシェアを45％にまで伸ばしています。

製薬企業の成長・低迷は、ブロックバスターを生み出せるかどうかにかかっている、
とさえ言われています。

一方、ブロックバスター依存型のビジネスは、利益率を低下させると警鐘を鳴らす人もいます。

米国製薬企業の研究開発費は、過去１０年（１９９５年〜２００５年）で、約２倍に膨れ上がっている、というデータ（※）があります。

※英国製薬産業情報誌SCRIP
イアン・ハイドック・アジア編集長
2006年4月25日「CPHI JAPAN2006」講演

ブロックバスター狙いの研究開発は、まさに油田を掘り当てるようなもの。ギャンブル性が高く、外れた場合の損失が大きいのです。

新薬開発の成功率が減少している一方で、開発費用が増加している傾向があります。

規制当局からは、ますます安全性・有効性の明確な証明を要求されるようになってきているからです。

当たり外れの大きな大物狙いよりも、着実にリターン（収益）を見込めるタイプの新薬の開発を目指すのも一つの戦略です。

とは言っても、そもそも、新薬開発自体が、「ギャンブル」なので、

「リスク超大・リターン超大」
「リスク大・リターン大」
のどちらを選ぶかの違いに過ぎませんが。。。