小児集団における医薬品の臨床試験
に関するガイダンスに関する
質疑応答集(Q&A)について
通知表書き

事 務 連 絡
平成13年6月22日

各都道府県衛生主管部(局) 御中 殿

厚生労働省医薬局審査管理課

小児集団における医薬品の臨床試験に関するガイダンスに関する
質疑応答集(Q&A)について

小児集団における医薬品の臨床試験に関するガイダンス
については、
平成12年12月15日付け医薬審第1334号
医薬安全局審査管理課長通知
により通知したところですが、
今般、別添のとおり
同ガイダンスに関する質疑応答集(Q&A)をとりまとめましたので、
御了知のうえ、
貴管下関係企業に対する周知方よろしくお願いします。

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小児集団における医薬品の臨床試験
に関するガイダンス
に関する質疑応答集(Q&A)


質問1(1.4

  「成人の疾患や病態に対する医薬品
   の開発が行われている段階において、
   当該医薬品が小児集団で使用されると推定される場合には、
   小児集団を医薬品の開発計画に
   組み入れるべきである」
  とは、
  小児で使用されると想定される医薬品には
  すべて適応されるのか。


回答

  基本的には、
  小児で使用されると推定されるすべての医薬品について、
  開発計画の中に組み入れるべきである。

  ただし、
  疾患の重篤性や医薬品の有効性、安全性および
  医療現場での必要性
  を勘案し、
  医薬品開発全般のなかで総合的に判断することとしている。

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質問2(2.1

  「小児臨床試験の計画の時期と方法についての正当性は、
  初期段階及びその後定期的に規制当局との間で
  明らかにする必要がある」

  とあるが、
  規制当局との相談部門はどこか。

  また 2.3.2 に該当する医薬品については
  「初期の安全性データと
   有益性の可能性を示す合理的な根拠
   を示した後、
   開発を早期に始める」

  とあるが、
  具体的な相談時期について示されたい。


回答

  規制当局との相談は、
  医薬品機構での治験相談を利用されたい。

  医薬品の特性により開発時期は異なるが、
  2.3.2 に該当する医薬品の場合、
  成人の安全性データが集積された後に
  小児治験が開始されるため、
  遅くとも
  成人での第U相試験終了時の治験相談
  が適切と考えられる。

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質問3(2.3.2

  「小児臨床試験の成績は、
   申請データベースの一部となるべきものである。
   承認申請資料の一部となるべきものである。
   これが可能でない場合、
   小児の成績が得られていないことの妥当性
   を詳細に示すべきである」

  とあるが、
  申請資料での記載場所と記載内容を示されたい。


回答

  記載場所については特に決められていない。

  CTDでは、
  臨床概括や臨床概要
  (3.3.3 部分集団における結果の比較)
  に小児患者集団に関する記載項目が設定されている。

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質問4(2.6.3

  インフォームドアセントとは何か。


回答

  本ガイダンス及びGCPにあるとおり、
  小児が臨床試験に参加することの
  同意(インフォームドコンセント)は
  法的な保護者から得ることとなっている。

  しかしこの場合であっても
  小児の人権を尊重し、
  被験者の理解力に応じて説明を行なうことが必要であり、
  さらに適切と考えられる被験者からは
  アセント文書または同意文書
  への署名と日付の記入が望まれる。

  (参考)
  米国小児科学会によるインフォームドアセントの定義:
  研究対象者として参加する場合、
  未成年者が与える積極的な合意。
  但しコンセントとは同格のものではない。

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質問5(2.6.3

  アセントを取得すべき
  「治験への参加を理解できる知的レベルにある被験者」
  の年齢を示されたい。


回答

  個人の知的成熟度には個人差があり、
  年齢は特定できない。

  しかしながら
  一般的に中学入学以降であれば
  内容が理解できる年齢
  と考えられる。

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質問6(2.6.3

  Q5に該当しない小児治験者に対しての
  同意説明の考えを示されたい。


回答

  「すべての被験者は、
   彼らが理解できる言葉や用語で臨床試験に
   ついて可能な限り十分な説明を受ける必要がある」
  とガイダンス中にも記載されている。

  概ね7歳以上であれば、
  簡単な説明に対し理解可能と考えられる。

  しかしながらそれ以下の年齢であっても、
  臨床試験に関し被験者が理解できると思われる事項
  があれば説明すべきである。

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質問7(2.6.3)

  コンセントとアセントの関係はどのようになっているのか。
  コンセント取得時であっても
  アセントが取得できなければ
  治験は実施できないのか。


回答

  代諾者(保護者)からの同意(コンセント)とともに
  被験者本人からアセントも取得した上で
  治験を開始すべきである。

  法的規制を受けない小児被験者からの同意であるアセント
  を取得する年齢について、
  米国小児科学会を参考(注1)に、
  現時点での一応の目安を脚注(注2)に示した。

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質問8

  本ガイダンスと
  市販直後の安全対策改善案や適応外使用に関する通知
  との関係を示されたい。


回答

  小児での有効性、安全性が確立されていない医薬品
  については、
  当ガイダンスに基づいた臨床試験を実施し、
  用法・用量を設定すべきである。

  ただし
  既存薬であって適応外使用の通知
  (適応外使用に係る医療用医薬品の取扱いについて
  (平成11年2月1日付研第4号、医薬審第104号))
  に記載された条件に合致する場合は、
  臨床試験を実施せず
  信頼できる文献等を用いた申請
  も可能である。

  また小児での用法・用量を有する医薬品に対し、
  その承認時に追加情報が必要と判断された場合には、
  市販後臨床試験等を実施することとなる。

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注 1)Guidelines for the ethical conduct of studies to evaluate drugs in pediatric populations.
Committee on Drugs, American Academy of Pediatrics. Pediatrics – 1995 Feb; 95(2): 286-94

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注2)コンセントとアセントの関係

  対象 根拠
同意文書(コンセント) 代諾者(法的保護者) GCP省令50条
アセント文書 小児被験者
(概ね中学生以上)1)
法的根拠なし
(IRB・責任医師の判断)
アセント 2) 小児被験者
(概ね7歳以上)2)
法的根拠なし
(IRB・責任医師の判断)

1)アセント文書あるいは同意文書に、
  同意の署名と年月日を小児被験者本人が記入すべきである。

2)中学生未満の小児に対しても
  できる限り小児被験者本人が
  同意の署名と年月日をアセント文書に記入する
  ことが望ましい。

  本人からの署名が得られない場合、
  あるいは文書を用いずに口頭でアセントが取られた場合は、
  代諾者に署名された同意文書に、
  本人からアセントが取られたことを記載するべきである。

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